用药后情况越来越好的梦茹

用药后的梦圆自信多了

本报连续两年报道身患罕见病的两姐妹迎来转机

70万元一针天价药纳入医保

备受煎熬的妈妈喜极而泣

“我到现在都觉得像做梦，每天走路都想笑。”最近一个星期，是43岁的白留栓这么多年来，最轻松的一段时间。

12月3日，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。这其中包括治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠，因为70万元一针，曾被称为“天价针”。

白留栓的两个女儿分别是14岁和6岁，两人从小就患上了脊髓性肌萎缩症。2019年，当时治疗SMA的新药上市，白留栓从多年的绝望中看到希望，但一针70万元的药价一度让她无望。

经过钱江晚报报道（2019年12月5日A11版《特效药刚问世，但一针70万元 父母为此陷入了更深的煎熬》，2020年9月7日A11版《先救哪个女儿？我要放弃谁？》）之后，她们得到了许多热心人的帮助，白留栓还通过各种渠道去筹款，一年之后，她自己也没想到，竟然筹到了“一针”的药费。当时的她却陷入了“先救哪个女儿”的困境。这位执拗的母亲一直没放弃，最终筹到110多万元，同时得益于相关援助项目，两个孩子都用上了药物。

两年来，白留栓一直说，自己只想给孩子争取时间。如今，她做到了。

筹到了两个女儿的医药费

12月3日，钱江晚报记者联系上白留栓时，她喜极而泣。她们刚刚从杭州回到河南老家，“我要带小女儿到郑州一家医院做康复治疗。”

7岁的梦茹已经打了5针诺西那生钠。她半岁时确诊，和姐姐比，病情相对轻一些：不能站立和行走，但能坐在电动轮椅上，那是她的代步工具。她可以操纵轮椅，四处逛荡。

最初的时候，梦茹还能坐在小凳上，两脚着地，但因为病情进展，一年不到的时间，就不行了。

与此同时，坐在电动轮椅上行驶的时候，梦茹的头时不时开始歪下去。

14岁的梦圆病程比妹妹久，情况更糟糕：大部分时间都躺着，她的腰部到腿部都已经扭曲变形。

正是因为如此，2020年，筹款快到70万元的时候，白留栓很纠结：到底是先救病情严重的姐姐？还是病情较轻的妹妹？“我一个都不想放弃。”

为了筹款，白留栓和老公想尽一切办法。

白留栓的老公一直在杭州开出租车，“他和别人搭班，开夜班，一天开十多个小时，好的时候，一个月能进账六七千元。但去年到今年，生意不大好做，他还经常要陪着孩子去做治疗。”

白留栓则负责网上筹款。

“我拍两个孩子的短视频，这样能被更多人看到。白天带她们康复，晚上拍了发，12点前都没睡过觉。”

对这样的视频，梦圆很抗拒，但白留栓只能流着泪去继续。她的朋友圈里经常一串都是筹款链接；她也会转发其他患者的求助信息，因为帮人就是帮己……说起这几年的生活，白留栓忍不住翻翻自己的头发，“虽然说没有一夜白头，但这几年白头发增加的速度是真的不忍直视。”

到今年为止，白留栓已筹款110多万元，受益于中国初级卫生保健基金会启动“脊活新生——脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，梦圆和梦茹都用上了诺西那生钠。

两个孩子的情况都有改善

今年4月份，妹妹梦茹在浙江大学医学院附属儿童医院先注射了第一针。

“打第一针的时候，非常期待。”不过，白留栓也做过功课，知道药效是个累计的过程，“用到第四针的时候，梦茹的情况开始有改变。”

梦茹坐在电动轮椅上的时候，头歪得已经没那么厉害，再到后来，她可以像以前一样，开着轮椅四处走动。

“她头抬不起来的时候，坐在轮椅上活动，我要盯着她，不能让她离开我的视线范围。现在，可以放心地让她自己开轮椅。”

最大的变化是在游泳康复训练时。梦茹在水里，能游起来，原来大腿分不开，现在可以做到了。

梦圆的情况则比妹妹要差一些。在等药期间，白留栓曾带着她去北京做过脊柱矫正手术，避免她腰部变形厉害，压迫到内脏。手术后的梦圆能靠在轮椅上。今年9月份，梦圆第一次用上药，到现在已经注射了4针。

“她现在能独立坐了，不用靠，最多可以独立坐半小时。”虽然游泳的时候，梦圆不能像妹妹那样游动，但在白留栓看来，这已经是极大的进步。

从药物上市开始的这两年，白留栓就憋着一股劲：虽然知道前途漫漫，但她尽自己所能给两个女儿治疗、康复。

她加了不少病友群，听别人介绍哪里做康复效果好。

“不少病友推荐一些专业的康复医院，效果真的好，但太贵了，一个月费用就要八九千元，我们用不起。”最后她选择老家商丘市区的一家康复场所。

电疗、推拿、按摩、游泳……姐妹俩每天都去，一个月费用总共3000元，一家人勉强能应付。

接下来，白留栓要带两个女儿到郑州去做康复，这是有机构给他们提供的公益支持。哪里有帮助，哪里能治疗，她就带着孩子辗转到哪里。

今年能回家过个好年

日子依旧很艰难，治疗费、康复费依旧是座大山。但因为这个进医保的消息，白留栓和老公都觉得希望越来越大。

每次注射诺西那生钠时，白留栓都会说：昂贵的糖糖用上了。

今年11月份，梦圆第四次注射时，她在微信上说：第四次昂贵的救命药又一次给孩子用上，希望明年能进医保。真的快坚持不下去了。

她那个时候没想到，好消息来得如此之快。

“我们心情好了，家里的氛围都不一样了。大人不焦虑，两个孩子也能感觉到。”

梦茹本就性格外向，用药后，她情况变好，这个小姑娘经常操纵着电动轮椅享受“自由飞翔”的感觉。

有一次，白留栓带着她去医院，独坐在后座的梦茹，看到毛绒玩具掉了下来，弯腰捡起来后，她兴奋地说，“妈妈，你看，我能捡东西了！”

病情严重的梦圆一直郁郁寡欢，但注射到第四针后，随着自己情况的改善，她比以前开朗了很多。

“她会笑了，然后去做康复治疗时，还会主动向医生打招呼。”女儿的这些细微改变，白留栓都看在眼里。

2022年春节，白留栓和老公商量着想回老家过年，一家人已经五六年没有回过家了。

“希望今年能回老家，好好过个年。”白留栓笑着说。